Čoraz viac sa hovorí o neskutočných možnostiach génovej terapie. Túto pomerne mladú techniku použili parížski lekári u chlapca s vrodenou kosáčikovitou anémiou. O úspechu špecialistov informoval časopis «New England Journal of Medicine».
Zákrok bol vykonaný pred 15 mesiacmi u 13-ročného chlapca s kosáčikovitou anémiou. Kvôli chorobe mu odobrali slezinu a oba bedrové kĺby nahradili umelými. Každý mesiac musel podstupovať krvné transfúzie.
Kosáčikovitá anémia je genetické ochorenie. Defektný gén mení tvar červených krviniek (červených krviniek) z okrúhleho na kosáčikovitý, čo spôsobuje ich zlepenie a cirkuláciu v krvi, čo spôsobuje poškodenie vnútorných orgánov a tkanív a ich okysličovanie. To má za následok bolesť a predčasnú smrť a nevyhnutné sú aj život zachraňujúce časté krvné transfúzie.
Hôpital Necker Enfants Malades v Paríži odstránili chlapcovu genetickú poruchu, najskôr úplne zničili jeho kostnú dreň, kde sa vyrábajú. Potom ho znovu vytvorili z chlapcových kmeňových buniek, no predtým ich geneticky upravili v laboratóriu. Tento postup zahŕňal zavedenie správneho génu do nich pomocou vírusu. Kostná dreň sa zregenerovala a vytvorila normálne červené krvinky.
Vedúci výskumu prof. Philippe Leboulch pre BBC News povedal, že chlapcovi, ktorý má teraz takmer 15 rokov, sa darí dobre a nevykazuje žiadne príznaky kosáčikovej anémie. Nepociťuje žiadne príznaky a nevyžaduje hospitalizáciu. O úplnom uzdravení však zatiaľ nemôže byť ani reči. Účinnosť terapie potvrdí ďalší výskum a testy na iných pacientoch.
Doktorka Deborah Gill z Oxfordskej univerzity je presvedčená, že zákrok francúzskych špecialistov je veľkým úspechom a šancou na účinnú liečbu kosáčikovitej anémie.